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Thérapie génique
Institut Mondor de Médecine Moléculaire
L'Institut Mondor de Médecine Moléculaire, dit IM3, est implanté dans le Centre Hospitalo-Universitaire Henri Mondor, situé à Créteil, à 4 km de Paris. Cette structure, fédère l'ensemble des Unités INSERM du CHU, un grand nombre de laboratoires hospitalo-universitaires et des laboratoires de recherche implantés à l'École Vétérinaire de Maisons-Alfort. L'institut a pour tutelles l'Université Paris XII et, par délégation, la Faculté de Médecine de Créteil, l'INSERM et la Délégation à la Recherche de l'Assistance Publique des Hôpitaux de Paris.
Contexte scientifique - Thérapie Génique
transgene
La thérapie génique est une nouvelle approche de traitement ou de prévention des maladies qui utilise les gènes comme médicaments. Elle consiste à transférer des gènes dans les cellules des patients afin de produire des protéines thérapeutiques spécifiques nécessaires pour combattre ou corriger les maladies visées. Chaque cellule de l'organisme a la capacité de produire les différentes protéines essentielles à la structure, à la fonction et à la croissance cellulaires. Les gènes sont des segments d'acide désoxyribonucléique ("ADN") présents dans chaque cellule, qui fournissent les informations nécessaires pour produire les protéines. La production de protéines commence dans le noyau de la cellule lorsque l'ADN est copié ou transcrit pour devenir un acide ribonucléique ("ARN"), dénommé "ARN messager". Des séquences particulières appelées "promoteurs" contrôlent le nombre de copies (transcription) des gènes. L'ARN messager migre alors hors du noyau de la cellule vers le cytoplasme, où il est traduit en protéine. Le processus de transcription et de traduction aboutissant à la production de protéine par la cellule est dénommé "expression génique".
Maladies génétiques. Décrites mais pas encore totalement traitées
 INSERM
Les maladies génétiques sont les maladies qui résultent de l'altération d'un gène.
Maladies dites "rares", c'est-à-dire dont la fréquence est inférieure à un malade pour 2 000 personnes, elles représentent environ 80 % de celles-ci, soit environ 6 000 pathologies. Cinq nouvelles maladies génétiques sont décrites chaque semaine par les chercheurs. Elles touchent 1 à 2 % des naissances dans le monde, 10 millions de personnes en Europe. Les personnes qui en sont atteintes sont donc à la fois seules, isolées et très nombreuses. C'est pourquoi ces maladies constituent une véritable priorité de santé publique.
GÉNOMIQUE ET INFORMATIQUE : L'impact sur les thérapies et sur l'industrie pharmaceutique
SERUSCLAT (Franck) - OFFICE PARLEMENTAIRE D'EVALUATION DES CHOIX SCIENTIFIQUES ET TECHNOLOGIQUES
C'est l'étude exhaustive des génomes et en particulier de l'ensemble des gènes, de leur disposition sur les chromosomes, de leur séquence, de leur fonction et de leur rôle.
Le génome des organismes vivants est l'ensemble de leur matériel génétique. Il assure le fonctionnement des cellules et la transmission des caractères héréditaires au cours des générations. Il est constitué de molécules d'acides nucléiques (ADN), enchaînements d'unités élémentaires, les nucléotides. Les nucléotides sont constitués d'un sucre, d'un phosphate, et d'un élément variable, la base, qui peut être l'adénine, la guanine, la cytosine ou la thymine. Les gènes, c'est-à-dire les parties d'ADN porteuses d'une information génétique, ne constituent qu'une partie du génome.
Les génomes des organismes vivants ont des tailles considérables allant d'une centaine de millions à des milliards de nucléotides. Le génome humain, par exemple, est composé d'environ 3 milliards de bases. L'étude d'un génome passe donc par des opérations de cartographie puis de séquençage ainsi que par l'interprétation des séquences.
Bienvenue à GÉNÉTHON - Centre de Recherche sur le Génome Humain
GENETHON, 1 bis rue de l'Internationale, 91000 Evry, FRANCE
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La thérapie génique au secours de la leucodystrophie
LE MONDE
La thérapie génique donne des résultats encourageants pour la principale forme de leucodystrophie, un ensemble de maladies génétiques touchant la substance blanche du cerveau. Le professeur Patrick Aubourg (service d'endocrinologie pédiatrique de l'hôpital Saint-Vincent-de-Paul, Paris, directeur de l'unité 745 de l'Inserm) a présenté, dimanche 28 octobre, dans le cadre du XVe congrès de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire, à Rotterdam (Pays-Bas), les résultats préliminaires du premier essai mondial de thérapie génique mené sur deux enfants.
mise à jour le dimanche 27 avril 2008
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